Soliris (eculizumab) kan blive den første anbefalede standardbehandling af NMOSD, men foreløbig finder Medicinrådet det umuligt at vurdere behandlingens kliniske værdi. En anbefaling kan ventes inden for de kommende måneder.

Medicinrådet har i øjeblikket lægemidlet Soliris til vurdering som mulig standardbehandling til behandling af neuromyelitis optica spectrum sygdom (NMOSD), og hvis rådet vælger at anbefale behandlingen, vil den blive den første, der er godkendt til denne indikation.

Foreløbig er fagudvalget kommet med sin vurdering af Soliris’ kliniske værdi, som er, at værdien ikke kan kategoriseres. Fagudvalget og Medicinrådet, som har godkendt fagudvalgets indstilling, vurderer, at Soliris kan have effekt på attakker, men at det ikke er dokumenteret, at behandlingen har effekt på sygdomsprogression. 

Medicinrådet har valgt at sammenligne Soliris med placebo, fordi der ikke findes en godkendt behandling at sammenligne med, men fagudvalget har taget med i betragtning, at patienterne reelt tilbydes behandling med andre immunsupprimerende lægemidler og at de derfor ikke går ufrivilligt ubehandlede rundt.

Ifølge fagudvalget er standardbehandlingen i dag at lægge ud med at sætte NMOSD-patienter i behandling med azathioprin (oralt cytostatikum, der hæmmer leukocytproliferation, herunder T- og B-celler), og hvis sygdomsaktiviteten fortsætter skiftes de til rituximab (CD20- depleterende, som fjerner immunforsvarets B-celler og en mindre del af T-celler). 

Ved bivirkninger kan der skiftes til mycophenolat mofetil (oralt cytostatikum der hæmmer leukocytproliferation, herunder T- og B-celler). 

Flere klinikker er begyndt at anvende rituximab som førstelinjebehandling, men den første behandling kan også være mycophenolat mofetil eller azathioprin, skriver Medicinrådet i vurderingsrapporten. Hvis der er bivirkninger, kontraindikationer, eller hvis ovenstående lægemidler ikke er effektive, er alternative behandlingsmuligheder yderst begrænsede. 

Det er medicinalfirmaet Alexion Pharma Nordic AB, der har søgt vurdering af Soliris, men Medicinrådet finder på trods af, at der i datagrundlaget er tale om en direkte sammenligning med placebo, at de fleste effektmål er forbundet med stor usikkerhed på grund af designet.

Ud over manglen på dokumenteret effekt på sygdomsprogression er Medicinrådet bekymret for infektionsrisikoen i forbindelse med behandlingen. 

Rådet formoder på baggrund af den samlede vurdering, at eculizumab kan være et bedre alternativ for patienterne end ingen behandling, og at Soliris ligesom de lægemidler, der allerede anvendes til sygdommen også formodes at have en effekt på at forhindre eller forsinke attakker hos patienter med NMOSD, men også kan medføre bivirkninger. 

Og konklusionen er, at det ikke er muligt på baggrund af de indsendte data at vurdere, om eculizumab er et bedre, ligeværdigt eller dårligere behandlingsalternativ end de behandlinger, patienterne tilbydes i dag. 

Medicinrådet har desuden godkendt de sundhedsøkonomiske modelantagelser for behandlingen, og en endelig anbefaling for eller imod Soliris som standardbehandling til NMOSD vil derfor kunne forventes enten i denne eller næste måned.