Medicinrådet har accepteret prisaftalen om genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af spinal muskelatrofi (SMA), og behandlingen anbefales nu ligesom Spinraza (nusinersen) til spædbørn med SMA.

Engangsbehandlingen Zolgensma har ifølge Medicinrådets vurdering lige så god effekt som Spinraza, og på den baggrund anbefales behandlingen nu som en mulighed for spædbørn med SMA. 

Zolgensma er med en listepris på 14 mio. kroner per behandling en af de hidtil dyreste på det danske marked, men efter at der er indgået en ukendt rabataftale mellem regionernes indkøbsorganisation Amgros og virksomheden, der producerer behandlingen, og i lyset af, at behandlingen kun skal gives en enkelt gang i livet, har Medicinrådet vurderet, at omkostningerne ved Spinraza og Zolgensma vil udligne sig over en periode på 8-15 år. 

Medicinrådets anbefaling omfatter spædbørn med SMA type 1, der får behandlingen, inden de bliver seks måneder, og ikke er i permanent ventilationsbehandling i mere end 16 timer/døgn. Anbefalingen omfatter også spædbørn, der er født med sygdommen, men endnu ikke har haft symptomer.

Har man først behandlet med Zolgensma, anbefaler Medicinrådet ikke, at man efterfølgende behandler med Spinraza, og eventuelle skift fra Spinraza til Zolgensma skal heller ikke ske, med mindre at der er gode kliniske begrundelser for det, lyder anbefalingen.

Læger og patienter vil derfor skulle overveje nøje, hvilken behandling patienten skal have, fortæller patientrepræsentant i Medicinrådet, Leif Vestergaard Pedersen. 

“Området er under hastig udvikling, og det vigtige som patient er at tænke over, at man ikke skal komme i en situation, hvor man låser sig fast på et bestemt præparat. Vi anerkender, at der er patienter, der har fået begge behandlinger, men der er ingen dokumentation for, hvordan det virker, eller hvad der sker, hvis man får Spinraza efter at have fået Zolgensma. Der er altid en risiko for bivirkninger, når der er tale om to lægemidler med forskellig virkningsmekanisme, og det er ikke systematisk undersøgt,” siger Leif Vestergaard Pedersen. 

Medicinrådet begrunder forbeholdene med, at datagrundlaget for Zolgensma er sparsomt. 

“Der er stor usikkerhed om langtidseffekten, og Medicinrådet er fortsat bekymret for alvorlige bivirkninger,” skriver rådet i en meddelelse om anbefalingen. 

Derfor beder Medicinrådet ansøger om at fremsende data fra de igangværende opfølgningsstudier senest om to år, ligesom man anmoder de behandlende læger om at opsamle information om de danske patienter, der starter behandling med Zolgensma.

Senere på året skal Medicinrådet vurdere endnu et nyt lægemiddel til behandling af SMA, og Leif Vestergaard Pedersen vil benytte den anledning til at tale for, at der bliver udarbejdet en behandlingsvejledning på området. 

“Mit ønske er, at vi får lavet en behandlingsvejledning både af hensyn til lægerne og patienterne, så de får et bedre grundlag for at vælge behandling,” siger han.

Patienterrepræsentanterne i Medicinrådet er tilfredse med, at Zolgensma er blevet godkendt, men selv om rådet har accepteret den aftalte pris, finder Leif Vestergaard Pedersen det stadig uforståeligt, at såvel Zolgensma som Spinraza er så dyre, som de er.

“Efter min mening er prisen stadig ubegrundet høj for begge lægemidler, men set fra patientens synsvinkel er vi glade for, at Medicinrådet anerkender den vanskelige situation, som disse børn og deres familie er i, og at man skal prøve at gøre, hvad man kan, for at børnene kan bevare deres førlighed. Men man sidder tilbage med en følelse af, at det er uforståeligt dyrt,” siger han.