De kliniske resultater for Zeposia (ozanimod) er så svære at tolke, at Medicinrådet ikke har fundet det muligt at vurdere lægemidlets kliniske merværdi.

Det sker oftere og oftere, siger patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen, som mener, at rådet skal have mulighed for at stille krav til virksomhederne, når data er mangelfulde.

Zeposia, som sidste år blev godkendt i USA og Europa på baggrund af de to fase III-studier SUNBEAM og RADIANCE, og som er en højeffektiv behandling med potentiale til at blive førstelinjebehandling til attakvis MS, er lige nu til vurdering i Medicinrådet. Behandlingen har vist god effekt på attakker og gadolinium- og T-læsioner hos patienter med attakvis sclerose, og post hoc analyser fra SUNBEAM og RADIANCE har også vist, at behandlingen har god effekt på tab af hjernevolumen, og at den ikke medfører flere opportunistiske og alvorlige infektioner end interferonbehandling. Resultaterne er dog behæftet med så megen usikkerhed, at Medicinrådet ikke har set sig i stand til at vurdere behandlingens kliniske merværdi, fortæller patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen efter rådsmødet onsdag. 

“Ozanimod kan ikke kategoriseret med de metoder, vi bruger i Medicinrådet. Det har været svært, fordi datagrundlaget er så dårligt. Resultaterne er på alle parametre med så brede konfidensintervaller, at det er svært at tolke dem,” siger Leif Vestergaard Pedersen. 

Zeposia er en immunmodulerende behandling, der retter sig mod sphingosine-1-fosfat 1 (S1P) receptor 1 og 5. Behandlingen bliver tilgængelig i kapsler med 0,23 og 0,46 mg ozanimod til eskalation, og 0,9 mg til vedligeholdelsesbehandling. De hyppigste bivirkninger ved behandlingen er forkølelse og lymfopeni, og mindre hyppigt forhøjet blodtryk og forhøjede levertal.

Det sker oftere og oftere

Det er kun en måned siden, at Medicinrådet sidst fandt det umuligt at bestemme den kliniske merværdi for et lægemiddel. I december drejede det sig om lægemidlet Mayzent mod aktiv SPMS, som  Medicinrådet endnu ikke har offentliggjort sin vurdering af. Hvilken betydning den manglende kategorisering vil få for vurderingen af Zeposia, tør Leif Vestergaard Pedersen ikke spå om, men han hæfter sig ved, at det sker oftere og oftere, at den kliniske merværdi ikke kan vurderes ud fra de kriterier, Medicinrådet arbejder efter. 

“Det er et problem, vi ser i stigende grad, og derfor er det godt, at vi skifter metode, for den kategoriseringsideologi, som Medicinrådet blev skabt under, holder ikke længere. Den meget mekaniske tilgang med konfidensintervaller og så videre er så fjern fra en klinisk vurdering, og derfor ender vi med, at rigtig mange lægemidler ikke kan kategoriseres, men i stedet må vurderes ud fra fagudvalgets supplerende betragtninger,” siger han.

I nogle tilfælde skyldes den mangelfulde data, at der er tale om en lille patientgruppe med en sjælden sygdom, men i flere og flere tilfælde skyldes det ifølge Leif Vestergaard Pedersen i lige så høj grad, at virksomhederne ikke gør nok ud af dokumentationen. Ansøgninger, som sendes ind med et meget sikkert grundlag på baggrund af store randomiserede undersøgelser er ved at være en saga blot, og derfor mener han, at der er behov for at sætte nye betingelser for Medicinrådets arbejde. 

“Der mangler nogle sanktionsmuligheder, hvor man kan ramme Medicinalfirmaerne, uden at det går ud over patienterne, for det er indlysende urimeligt, at vi har et dårligere beslutningsgrundlag, end vi kunne og burde have. Man overvejede andre metoder til at få taget lægemidlerne i brug, for eksempel ved at give mulighed for at lave aftaler, hvor firmaet delte en del af risikoen, men den mulighed har Danske Regioner ikke givet Medicinrådet. Jeg synes, det er relevant at overveje, om man for eksempel kunne sætte som en betingelse for at bruge lægemidlet i klinisk praksis, at firmaet skal være med til at finansiere, at lægemidlet bliver undersøgt ordentligt i Danmark,” siger han.