ECTRIMS: Satralizumab som monoterapi medfører en 55 procents reduktion i risikoen for tilbagefald for patienter med neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD).

Det viser resultater fra fase III-undersøgelsen SAkuraStar, der onsdag blev præsenteret (Abstrakt P603) på ECTRIMS i Stockholm, hvor forskerne samtidig kunne fortælle, at midlet reducerer risikoen for tilbagefald med 74 procent hos NMOSD-patienter med aquaporin-4 antistoffer (AQP4-IgG seropositive patienter).

NMOSD er en sjælden og idiopatisk, inflammatorisk demyeliniserende tilstand i synsnerven.

I den store (~ 67%) undergruppe af patienter, der var seropositive for AQP4-IgG-antistoffer, var virkningen højere med 74 procent reduktion i risikoen for tilbagefald (HR 0,26, 95 procent CI: 0,11-0,63; p = 0,0014). Mennesker, der er AQP4-IgG seropositive, har en tendens til at opleve et mere alvorligt sygdomsforløb.

”De positive fase III-resultater for satralizumab, først som en tillægs-behandling og nu som monoterapi, er spændende at se, og vigtigst af alt viste det effekt hos en bred vifte af NMOSD-patienter, hvilket afspejler det, vi ser i vores daglige praksis. Satralizumab er målrettet IL-6-receptoren og tilbyder potentielt en ny behandlingsmetode," fortæller en af forskerne professor Jeffrey Bennett, University of Colorado Neurology & Ophthalmology.

”Godkendte behandlingsmuligheder, der viser gunstig sikkerhed og effektivitet i kontrollerede kliniske forsøg, er presserende. Selv et tilbagefald kan føre til blindhed og svækkende motorisk dysfunktion for mennesker med NMOSD," understreger han.

I den samlede satralizumab-behandlede population var 76,1 procent tilbagefaldsfri efter 48 uger og 72,1 procent tilbagefaldsfri efter 96 uger sammenlignet med 61,9 procent og 51,2 procent med placebo.

Data fra den seropositive undergruppe AQP4-IgG viste, at 82,9 procent var tilbagefaldsfri efter 48 uger og 76,5 procent tilbagefaldsfri efter 96 uger, når de blev behandlet med satralizumab, sammenlignet med henholdsvis 55,4 procent og 41,1 procent med placebo.

NMOSD er ofte forbundet med patogene antistoffer (AQP4-IgG), der er målrettet og beskadiger en bestemt celletype, kaldet astrocytter, hvilket resulterer i inflammatoriske læsioner i synsnerven, rygmarven og hjernen.

Gennem anvendelse af en diagnostisk biomarkørtest identificeres de fleste NMOSD-patienter som AQP4-IgG seropositive; dog er op til en tredjedel af patienterne med NMOSD AQP4-IgG seronegativ.

Tilstanden diagnosticeres ofte fejlagtigt som multiple sclerose.

Satralizumab hæmmer IL-6-signalering, som menes at spille en nøglerolle i betændelsen, der forekommer hos mennesker med NMOSD, hvilket fører til skader og handicap. Mennesker med NMOSD oplever uforudsigelige, alvorlige tilbagefald, der direkte forårsager kumulativ, permanent neurologisk skade.

"Selvom (sygdommen, red.) første gang blev beskrevet for 125 år siden, er den underliggende biologi af NMOSD først for nylig blevet klarlagt. De positive resultater fra de afgørende SAkuraStar- og SAkuraSky-undersøgelser understøtter hypotesen om, at IL-6 spiller en nøglerolle i denne ødelæggende sygdom," siger dr. Sandra Horning, der er Roche's Chief Medical Officer og chef for global produktudvikling.

SAkuraStar-resultaterne føjer sig til tidligere rapporterede resultater for satralizumab i kombination med baseline-behandling for mennesker med NMOSD.

De første fase III-data for SAkuraSky blev præsenteret på sidste års ECTRIMS-kongres og viste en 62 procent reduktion i risikoen for tilbagefald i en repræsentativ population af både serumositive AQP4-IgG- og AQP4-IgG-patienter i den samlede studiepopulation, når det blev brugt i kombination med baseline-behandling sammenlignet med placebo, og en 79 procent reduktion i risikoen for tilbagefald hos AQP4-IgG seropositive patienter.