Visse patienter med primær progressiv sclerose (PPMS) vil i løbet af det kommende år for første gang nogensinde få adgang til behandling, der kan bremse udviklingen af deres sygdom. Spørgsmålet bliver hvor mange.

I tre nyligt publicerede fase III-studier har Roches lægemiddel Ocrevus med det aktive stof ocrelizumab som den første behandling nogen sinde vist sygdomsmodificerende effekt på patienter med PPMS, og Roche har lige nu ansøgninger om godkendelse af lægemidlet til behandling hos både FDA og EMA. De danske neurologer forventer Ocrevus på markedet inden for et år.

I sin progressive form medfører sclerose i særlig grad invaliditet og tabt erhvervsevne, og derfor vil en effektiv behandling af PPMS have stor betydning for patienternes livskvalitet såvel som for samfundsøkonomien, siger professor ved Dansk Multipel Sclerose Center på Rigshospitalet Per Soelberg Sørensen til Ugeskrift for Læger.

Spørgsmålet der skal opklares, når præparatet rammer det danske marked er, hvor mange af de 1500-2000 danske PPMS- patienter, der vil være kandidater til behandlingen.

”Det er helt sikkert ikke for alle patienter, men det bliver Medicinrådets opgave af finde ud af. Patienter med fremskreden PPMS vil næppe kunne behandles effektivt med ocrelizumab, men en gruppe PPMS-patienter vil for første gang kunne tilbydes en terapi med effekt på sygdomsprogressionen,” siger Per Soelberg Sørensen.

Fase III-studierne, som blev publiceret i New England Journal of Medicine og fremhævet som en milesten inden for scleroseforskningen i en leder i tidsskriftet, viser, at patienter i behandling med ocrelizumab oplever langsommere progression af sygdommen bedømt både klinisk og ved MR-scanning. Mere nøjagtigt blev risikoen for udvikling i sygdommen reduceret med 24 procent, ligesom der blev fundet statistisk signifikant effekt på andre effektmål.

Der skal stadig forskes mere i bivirkningerne ved behandlingen, og professor ved Rigshospitalets Dansk Multipel Sclerose Center Per Soelberg Sørensen kalder i Ugeskriftet behandlingseffekten moderat, men i forhold til ikke at have en behandling er Ocrevus et fremskridt, og udviklingen af lægemidlet varsler godt for den fremtidige behandling, mener han, for erfaringen viser, at når først der er udviklet ét lægemiddel, kommer der ofte også flere og med tiden mere effektive lægemidler, skriver Ugeskriftet.