EAN: Mesenchymal-stamceller har ingen effekt som MS-behandling i MESEMS fase II-studiet.

Studiets styregruppen mødes fredag for at gennemgå resultaterne og vurderer, om der findes subgrupper, hvor der er basis for yderligere afprøvning af behandlingen, fortæller professor ved Dansk Multipel Sclerose Center Per Soelberg Sørensen.

En række mindre studier har tidligere vist at behandlingen er sikker, og også tidlige tegn på, at mesenchymale stamceller kunne have en virkning, muligvis endda med en neuro-regenererende virkning. Studierne fik forskere fra Genova til at udarbejde et konsensuspapir med en synopsis for et egentligt klinisk fase II-studie, som blev taget op af forskere og klinikere verden over. På den baggrund er effekten af MSC nu undersøgt hos patienter med henholdsvis attakvis, primær progressiv og sekundær progressiv MS, men effekten er udeblevet i alle grupper, viser de primære resultater, som er blevet præsenteret ved det virtuelle EAN.

"Man måtte sige, at der ikke har været noget, der tyder på en effekt på det primære endemål. Der har været nogle små undersøgelser tidligere, som heller ikke var så opmuntrende, men de har været så små, at man ikke rigtig kunne regne med det. 

Det her er et stort studie, og afklarer endeligt, at der ikke er en effekt på de overordnede grupper," siger Per Soelberg Sørensen. 

MESEMS omfatter 144 patienter , som blev randomiseret til enten MSC eller placebo. Studiets design er et såkaldt cross-over, hvor patienterne skifter behandling halvvejs, så man både kan måle effekten af tidlig og senere behandlingsstart. forsøget varede i alt 48 uger. 

Studiet inkluderer patienter med RRMS, SPMS og PPMS. Alder 18-50 år og sygdomsvarighed to-15 år. EDSS 2,5-6,5. De primære endemål, som er dem, der foreløbig er præsenteret resultater for, var antal og grad af alvorlige bivirkninger inden for hver behandlingsarm, og reduktion af gadolinium læsioner ved uge 24 i forhold til placebo.

I forhold til behandlingens sikkerhed var der ingen forskel på de to grupper, og det samme var tilfældet med forekomsten af gadoliniumlæsioner. Behandlingen var med andre ord ikke bedre end placebo.

Sekundære endemål for MR var antal af aktive læsioner, kombineret MR-aktivitet og volumen af sorte huller ved uge 24 og 48 og T2 volumen. Sekundære kliniske endemål var attakker, sygdomsprogression (EDSS) og andre mål (MSFC og SDMT). Herudover er der desuden en lang række eksplorative mål. Resultaterne for disse mål er endnu ikke rapporteret.

Manglen på et primært resultat betyder at studiets styregruppe holder et møde fredag morgen, hvor man vil gennemgå alle resultaterne og se på, om der er nogle subgrupper, hvor behandlingen ser ud til at kunne hjælpe. 

"Der er jo både progressive og attakvise patienter i studiet, og vi må se, om der overhovedet er noget at arbejde videre med. Er der subgrupper, der har effekt, så må man jo fortsætte med at lave et forsøg, hvis man mener, at der er basis for det," siger Per Soelberg Sørensen.