Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (AHSCT) mod multipel sclerose, der populært sagt "nulstiller" immunsystemet, kan stoppe udviklingen af ​​sygdommen hos næsten halvdelen af ​​patienterne.

Det viser en ny undersøgelse fra Imperial College London, hvor behandlingen stoppede forværring af symptomer i fem år hos 46 procent af patienterne, der alle havde fremskredne former af sygdommen og som ikke reagerede på andre medikamenter.

Men da behandlingen indebærer aggressiv kemoterapi understreger forskerne, at proceduren indebærer betydelige risici.

Undersøgelsen antydede tilmed at nogle patienter endda opnåede en lille forbedring i deres symptomer efter behandlingen. 

AHSCT-behandlingen har til formål at forhindre, at immunsystemet angriber nervecellerne. Alle immunsystemceller er lavet af stamceller i knoglemarven. Ved behandlingen får patienten et lægemiddel, som tilskynder stamceller til at rykke fra knoglemarven ud i blodstrømmen, hvorfra de så udtages.

Patienten modtager derefter højdosis kemoterapi, som dræber eventuelle resterende immunceller. Patientens stamceller transfunderes tilbage i deres krop for genopbygge deres immunsystem. Tidligere undersøgelser har vist, at dette kan "nulstille" immunsystemet og stopper det i at angribe nervecellerne.

Men da behandlingen indebærer aggressiv kemoterapi som inaktiverer immunsystemet i en kort periode er nogle patienter døde af infektioner. Ud af de 281 patienter, som fik behandlingen, døde otte indefor 100 dage efter behandlingen. Ældre patienter og patienter med de mest alvorlige former af sygdommen viste sig, at have en højere risiko for at dø.

"Vi har tidligere fundet ud af at behandlingen genstarter eller nulstiller immunsystemet - og at det medfører risici - men vi vidste ikke, hvor længe denne fordel varede ved," siger dr. Paolo Muraro fra Institut for Medicin og hovedforfatter på undersøgelsen, der er offentliggjort i tidsskriftet JAMA Neurology.

"I denne undersøgelse, som er den største langsigtede opfølgende undersøgelse af denne procedure, har vi vist, at vi kan "fryse" en patients sygdom - og stoppe det fra at blive værre i op til fem år.

Vi skal imidlertid tage hensyn til, at behandlingen bærer en lille risiko for dødsfald, og dette er en sygdom, der ikke umiddelbart er livstruende."

Dr. Muraro mener, at det antal år, som denne behandling forhindrer symptomer i at forværres, er langt større end man ville forvente hos ubehandlede patienter med alvorlige former for recidiverende MS.

Undersøgelsen viste, at hos patienter med recidiverende MS havde næsten tre ud af fire (73 procent) ikke oplevet nogen forværring af deres symptomer fem år efter behandlingen. Yngre patienter med mindre alvorlige former af sygdommen var mere tilbøjelige til at reagere på behandlingen.

Men de fleste af patienterne i undersøgelsen havde en progressiv form for dissemineret sclerose. Dette er en mere alvorlig form af sygdommen for hvilke der i øjeblikket ingen behandlinger findes. Blandt disse patienter oplevede en ud af tre patienter ingen forværring af symptomer fem år efter behandlingen.

Nogle patienter oplevede en lille forbedring af deres symptomer, selvom denne forbedring var større hos patienter med recidiverende MS, sammenlignet med patienter med den progressive form.

Patienter med recidiverende MS havde en gennemsnitlig forbedring i deres EDSS (Expanded Disability Status Scale) på 0,76 et år efter behandlingen. Ved begyndelsen af ​​undersøgelsen havde patienterne en gennemsnitlig EDSS score på 6,5.

Patienter med progressiv MS havde kun en marginal forbedring på 0,14.

"Disse resultater er meget lovende, men det er afgørende, at vi ikke havde en placebogruppe i denne undersøgelse [...] så et stort randomiseret kontrolleret forsøg af denne behandling bør være det næste trin," siger dr. Muraro.